费城染色体阳性慢性髓系白血病治疗新进展：asciminib的临床效果

费城染色体阳性慢性髓系白血病治疗新进展：asciminib的临床效果

在治疗费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）方面，近年来的医学研究取得了显著进展。特别是2021年10月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准的asciminib，为治愈这一复杂病症带来了新希望。本篇文章将详细探讨asciminib的临床试验数据及其在治疗费城染色体阳性慢性髓系白血病患者中的应用效果。

费城染色体阳性慢性髓系白血病简介

费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）是一种由基因突变引起的血液体系恶性肿瘤。该疾病主要由BCR-ABL融合基因驱动，导致异常的酪氨酸激酶活性。患者常表现为疲乏、发热、出血等症状，随着病情提高，可能合并其他严重的并发症。传统治疗主要依赖酪氨酸激酶抑制剂（TKI），但对于部分患者，这些药物效果不佳，病情难以控制。

asciminib的批准

asciminib作为一种新型的口服TKI，专门针对存在T315I突变的Ph+ CML患者，FDA的加速批准为这一特殊人群的治疗提供了新的选择。这一批准的基础是ASCEMBL和CABL001X2101等临床试验的可靠数据。

ASCEMBL研究的成果

ASCEMBL研究（NCT03106779）是一项多中心、随机、开放标签的研究，主要评估asciminib在既往接受过≥2种TKI治疗的慢性期Ph+ CML患者中的疗效和安全性。该研究共纳入了233名患者，这些患者在主要细胞遗传学缓解（MCyR）情形下进行随机分组，接受asciminib（40mg，每天两次）或博舒替尼（500mg，每天一次）的治疗。

根据研究数据，接受asciminib治疗的患者在24周时达到主要分子学缓解（MMR）的比例为25%（95% CI：19% &8211; 33%），而接受博舒替尼治疗的患者MMR率为13%（95% CI：6.5% &8211; 23%；p=0.029）。这些数据表明，asciminib在有先前治疗经历的患者中显示出了更优的效果。

CABL001X2101研究的发现

CABL001X2101研究（NCT02081378）则专注于T315I突变的CP Ph+ CML患者。在这项研究中，45名T315I突变患者接受asciminib（200mg，每天两次）的治疗，研究的主要终点也是MMR。在24周时达到MMR的患者比例高达42%（19/45, 95% CI: 28% &8211; 58%），在96周时这一比例提升至49%（22/45, 95% CI: 34% &8211; 64%）。

这样的结局为T315I突变患者的治疗提供了有力的证据，显示出asciminib相较于传统疗法具备更强的疗效。

asciminib的安全性分析

在clinical trials中，asciminib的安全性同样非常被认可。在上述两项研究中，asciminib的最常见不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。除了这些之后，实验室检测中发现的主要异常则包括血小板计数减少、甘油三酯升高及中性粒细胞和血红蛋白降低等。

临床研究表明，对于既往接受过≥2种TKI治疗的CP Ph+ CML患者，推荐的asciminib剂量为80mg，每天一次，或40mg每天两次；而对于T315I突变的患者，则推荐200mg，每天口服两次。在用药经过中，患者需定期监测基础指标，以确保用药的安全性和有效性。

asciminib作为一项新兴的治疗选择，为费城染色体阳性慢性髓系白血病患者提供了新的希望。通过ASCEMBL与CABL001X2101研究的证据，asciminib在疗效和安全性方面均展示出良好的前景。未来，随着更多临床数据的积累，asciminib有望成为Ph+ CML患者治疗的新标准。患者在接受治疗时，须与医生充分沟通，制定最适合自身的治疗方案，最大限度地提高治疗效果，提升生活质量。

如需了解更多信息与支持，请访问FDA官方网站和相关专业医师，获取最新的治疗指南和建议。